Life Biosciences, ER-100 adını verdiği deneysel tedavisinin Faz 1 klinik denemelerinde ilk gönüllüye uygulandığını duyurdu. Şirketin açıklamasına göre ER-100, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) insanlar üzerinde test edilmek üzere onay alan ilk hücresel gençleştirme tedavisi olma özelliğini taşıyor.
ER-100, Yamanaka Faktörlerinden Yararlanıyor
ER-100, yaşlanma araştırmalarının en önemli keşiflerinden biri olarak kabul edilen Yamanaka faktörlerinden yararlanıyor. Japon kök hücre araştırmacısı Shinya Yamanaka tarafından geliştirilen bu yöntem, olgun hücreleri yeniden genç ve esnek bir duruma döndürebilen özel genlerin kullanılmasına dayanıyor.
Ancak Life Biosciences'ın yaklaşımı, hücreleri tamamen kök hücre hâline getirmek yerine daha kontrollü bir yöntem izliyor. Tedavide dört Yamanaka faktörünün tamamı yerine OCT4, SOX2 ve KLF4 isimli üç faktör kullanılıyor. Araştırmacılar bu sayede hücrelerin kimliğini tamamen silmeden, yaşlanmayla ilişkili epigenetik değişimleri geri çevirmeyi hedefliyor.
Şirketin kurucuları arasında yer alan ve yaşlanma biyolojisi alanındaki çalışmalarıyla tanınan David Sinclair, yaşlanmanın büyük ölçüde epigenetik bilginin kaybından kaynaklandığını düşündüklerini belirtiyor. Sinclair'e göre bu çalışma, kaybolan epigenetik bilgilerin yeniden yüklenmesinin insan hastalıklarını iyileştirip iyileştiremeyeceğini test etmek için ilk fırsatı sunuyor.
İlk Hedef Yaşlanan Göz Hücrelerini Gençleştirmek
Tedavi doğrudan göz içine yapılan bir enjeksiyonla uygulanıyor. Daha sonra hastalara sekiz hafta boyunca doksisiklin adlı ilaç veriliyor. Bu ilaç, hücrelere yerleştirilen yeniden programlama faktörlerinin ne zaman aktif olacağını kontrol etmek için kullanılıyor. Böylece araştırmacılar, gençleştirme sürecini daha hassas şekilde yönetebilmeyi amaçlıyor.
Faz 1 çalışmasında toplam 18 gönüllünün yer alması planlanıyor. Katılımcıların 12'si açık açılı glokom, altısı ise NAION hastalarından oluşacak. Denemeler Boston, New York, Los Angeles ve Charleston'daki merkezlerde yürütülecek.
Hayvan Deneylerinde Umut Verici Sonuçlar Elde Edildi
Life Biosciences'ın bilim ekibine göre hayvanlar üzerinde yapılan deneylerde bu yöntem, yaşlanmayla ilişkili epigenetik değişimlerin bir kısmını geri çevirmeyi başardı. Şirket, özellikle fareler ve insan dışı primatlar üzerinde gerçekleştirilen çalışmalarda görme fonksiyonlarının kısmen geri kazanıldığına dikkat çekiyor.
Gözün ilk hedef olarak seçilmesinin başlıca sebeplerinden biri güvenlik. Araştırmacılar, göz içinde yapılan genetik değişikliklerin vücudun geri kalanına yayılma ihtimalinin oldukça düşük olduğunu belirtiyor. Bu da potansiyel yan etkilerin kontrol altında tutulmasını kolaylaştırıyor. Bilim insanları, yöntemin güvenli olduğu kanıtlanabilirse gelecekte diğer organlara da uygulanabileceğini düşünüyor.
Uzmanlar Temkinli Yaklaşıyor: Kanser Riski Var
Öte yandan tüm araştırmacılar bu teknolojinin insan deneylerine geçmeye hazır olduğu konusunda hemfikir değil. Bazı uzmanlar, hücreleri yeniden programlayan genlerin geçmiş deneylerde teratom adı verilen ve saç, diş ya da farklı doku parçaları içerebilen tümörlerin oluşumuna yol açtığını hatırlatıyor. Bu nedenle kanser riski, hâlen bu alanın önündeki en büyük soru işaretlerinden biri olarak görülüyor. Life Biosciences ise dört yerine yalnızca üç Yamanaka faktörü kullanmalarının ve bu faktörleri doksisiklin aracılığıyla kontrol altında tutmalarının söz konusu riski önemli ölçüde azalttığını savunuyor.
Son yıllarda bu alana olan ilginin hızla arttığı görülüyor. Teknoloji dünyasının önde gelen isimlerinden Jeff Bezos ve Sam Altman gibi yatırımcılar da farklı uzun ömür girişimlerine destek veriyor. Bu durum, yaşlanmayı biyolojik bir süreç olarak hedef alan tedavilerin önümüzdeki yıllarda biyoteknoloji sektörünün en önemli araştırma alanlarından biri hâline geleceğini gösteriyor ki aslında şimdiden bunun emarelerini görüyoruz. Bu yüzden ER-100'ün klinik sonuçları yalnızca göz hastalıkları açısından değil, yaşlanmanın gerçekten biyolojik olarak tersine çevrilip çevrilemeyeceği sorusuna cevap arayan tüm araştırmacılar tarafından yakından takip edilecek.
